A teljes, egységes szerkezetű tájékoztató letölthető a következő linkről.
A kezdeményezésről
A betegségről
Hozzáférés az ellátáshoz
Mennyibe kerül a hemofíliás betegek ellátása?
Kitekintés
Április 17-e 1989. óta a hemofília és egyéb vérzési rendellenességek világnapja, amelynek alkalmával a Hemofília Világszövetség, illetve a kezdeményezéshez csatlakozó szervezetek a megfelelő, korszerű ellátás előnyeire kívánják felhívni a szélesebb közvélemény figyelmét.
A hemofília a második leggyakoribb örökletes véralvadási rendellenesség. (Statisztikák szerint a vérzékenység leggyakoribb formája a von Willebrand szindróma, melyet a von Willebrand nevű alvadási faktor hiánya, illetve csökkent működése okoz. Ilyenkor az érfal sérülése esetén a vérlemezkék kitapadása és összecsapódása nem megy végbe tökéletesen.)
A hemofília ritka, veleszületett, egész életen át tartó vérzékenység. A betegség lényege a vér alvadékonyságának csökkenése.
A hemofíliának A és B-típusa különíthető el, ám tüneteikben ezek nagyon hasonlóak.
A gyakoribb az A típusú hemofília, mely esetében a VIII-as alvadási faktor hiányzik a vérből, vagy csökkent aktivitású, míg a ritkább B típusúban a IX-es faktor hiányzik, vagy csökkent.
A-típusú hemofíliában különböző súlyossági fokozatokat különítenek el a tekintetben, hogy a VIII:C faktor milyen százalékban található meg, illetve működik a szervezetben. Ha ez az arány >75%, a beteg általában tünetmentes. A faktor 16-50%-os jelenléte esetén erős sérülés után kifejezett vérömleny keletkezik; 5-15% között műtéti utóvérzés lép fel, 2-4%-os működés esetén már kisebb trauma is elég a vérömleny kialakulásához. Ha a faktor kevesebb, mint 1%-ban működik, spontán vérzések jelentkeznek, és állandósul az ízületi vérömleny.
A betegség nem gyógyítható, a kezelés elsődleges célja a vérzések megelőzése, különösen az ízületekben.
A kezelés típusát illetően, a megelőző jellegű, tartós kezelést (az alvadási faktor rendszeres alkalmazása, legfeljebb hetente háromszor = megelőzés) meg kell különböztetni a szükség szerinti kezeléstől (azonnali alkalmazás hirtelen vérzés esetén). A megelőzést gyakran alkalmazzák súlyos hemofíliában, különösen csecsemőknél, gyermekeknél és serdülőknél. A kezelés egyben nagyon fontos védelmet nyújt az ismételt ízületi bevérzésekkel szemben, megakadályozva ezáltal a tartós ízületi károsodást.
A hemofíliás betegeknél bekövetkező vérzések, illetve az egyéb okból szükségessé váló ellátásaik fokozott figyelem mellett a járó- és fekvőbeteg-szakellátás keretében történnek. A vérzéses epizódok ellátására társadalombiztosítási szempontból nincs megkötés, a szükséges beavatkozások finanszírozására bármely, NEAK-kal szerződött intézmény jogosult.
Ugyanakkor a betegek gondozása szakmai alapon centrumokhoz kötött: úgynevezett hemofília-gondozó központokban (Hemofília Centrum) vehető igénybe a betegség kezeléséhez szükséges szakmai feltételekkel rendelkező önálló szakambulanciákon és hematológiai osztályokon. A gondozó központok ellenőrzése mellett, meghatározott szakmai feltételek teljesülése esetén van lehetőség a betegek kontrollált otthoni kezelésére, amely leginkább a gondozó helytől távol lakó betegek számára jelent könnyebb hozzáférhetőséget.
Mielőtt a modern (VIII-as és IX-es) alvadási faktorokkal végzett szubsztitúciós kezelés napjaink standardjává válhatott volna, kiterjedt kutatásokra és fejlesztési munkára volt szükség. A ’60-as évek végén jutottak el az első faktorkoncentrátumok a gyógyszertárakba és rendelőkbe. A napjainkban alkalmazott készítmények többségéhez hasonlóan az emberi vérplazmából nyerték őket. Ezzel a történelemben először lehetővé vált a hatékony vérzéscsillapítás.
A ’90-es évek végétől az alvadási faktorokat géntechnológiával is előállítják. Ezek az úgynevezett „rekombináns” készítmények.
Az emberi vérplazmából származó modern faktorkoncentrátumok előállításakor különös figyelmet fordítanak a nagyfokú tisztaságra és biztonságra. Mindkettőt a gyártás alatt és után végzett számos ellenőrzési lépés révén biztosítják.
A veleszületett vérzékenység kezelésére alkalmazható faktorkészítmények társadalombiztosítási támogatással hozzáférhetők a gyógyszeres kezelést végző egészségügyi intézményeken, a Hemofília Centrumokon keresztül:
Mennyibe kerül a hemofíliás betegek ellátása?
A hemofíliás betegek járó- és fekvőbeteg-szakellátásáról általánosságban elmondható, hogy
– különösen a súlyos fokú – vérzékeny páciensek esetében bármely beavatkozás nagyobb terhet jelent az ellátó intézmény számára az előkészítő munka, a kivitelezés és az utókövetés lépéseinek összetettsége, fokozott szakemberigénye miatt.
A 2019. év során járó- illetve fekvőbeteg-szakellátásban részesült, veleszületett betegséggel élők száma (2 145 fő) megközelíti a szakmai becslés szerinti hazai betegszámot. Ez egyfelől azt jelzi, hogy az ismert betegek esetében ténylegesen felmerül az igény rendszeres ellátásra, másfelől, hogy azt a szükséges ellátási szinten meg is kapták. 2019. évben az Egészségbiztosítási Alapból e betegek járó- illetve fekvőbeteg-szakellátásaira 83,1 millió Ft kifizetés történt.
A hemofíliás betegek ellátásának jelentős részét a gyógyszeres terápia jelenti. A magyar hemofíliások gyógyszeres ellátásának megszervezése a NEAK kompetenciája, a készítményeket közbeszerzési eljárás útján, természetben biztosítja a Hemofília Centrumok részére, ahol a biztosítottak hozzájuthatnak a kezelésükhöz szükséges faktorkészítményekhez. A NEAK elkötelezett a hemofíliás betegek folyamatos és biztonságos ellátásában, így évről évre a meghirdetett tendereken igyekszik, valamennyi rendelkezésre álló – így a leginnovatívabb terápiákat is jelentő – készítmény megvásárlására. A 2017. évben indított versenyeztetési eljárásnak köszönhetően, jelentősen csökkentek a faktor árak. Az árak változásával a mennyiségi összetétel is megváltozott, az árak csökkenésével eltolódott a felhasználás a rekombináns irányba.
Az elmúlt 15 évben a gyógyszerkiváltási adatok alapján a faktorpótló gyógyszeres kezelésekben részesülők száma enyhe emelkedést mutat. E kezelések legnagyobb része a VIII-as faktor hiányos betegek ellátásához kapcsolódik.
A korszerűbb, rekombináns készítmények elterjedésével és a támogatott kör bővülésével a felhasznált mennyiségük 2019. évben meghaladta a humán plazma eredetű készítményekét. Az egy lakosra jutó, nemzetközi egységben (NE) kifejezett mennyiség növekvő tendenciája és 10 NE/lakos értéket meghaladó szintje szakmai szempontból pozitív eredményként reprezentálható.
Közös érdekünk a nemzetközi szinten elérhető legkorszerűbb ellátások, leginkább pedig a biztonságosan, a lehető legkevesebb kockázat és mellékhatás mellett alkalmazható, ritkább beadást lehetővé tévő gyógyszerkészítmények biztosítása, amely a gyártók, forgalmazók, a NEAK és a szakma képviselői közti szoros együttműködésben, új készítmények támogatásba történő befogadásával, a megfelelő gyógyszer-támogatási lehetőségek alkalmazása mellett valósítható meg.
A NEAK hemofília kezelésében alkalmazott szerek támogatásának elbírálására 2019. évben összesen 14 gyógyszer-befogadási eljárást indított, és ugyanebben az évben lezárult eljárások alapján 4 készítmény támogatásba vételéről született határozat.
A hemofília terápiában jelenleg a legnagyobb áttörést a szubkután injekció alkalmazása jelenti, melyet a betegeknek nem kell a vénába adagolni. Az idei évben már ez is elérhető lesz inhibitoros betegek részére. (Az inhibitor a hemofília kezelésére szolgáló biológiai készítmény beadására adott rendellenes autoimmun válasz. Az inhibitor képződés előre nem kiszámítható, VIII. faktor hiányban szenvedő betegeknél a betegek 10-15%-nál is előfordulhat.)